醫(yī)藥網(wǎng)3月31日訊 優(yōu)先審評(píng)審批程序?yàn)樗幤房焖偕鲜写蜷_了“方便之門”。據(jù)《2016年度藥品審評(píng)報(bào)告》，共有7個(gè)品種（原料藥除外）獲批上市。那么，這7個(gè)品種為何獲此優(yōu)待，它們未來能否在相應(yīng)領(lǐng)域的“處女地”市場(chǎng)占得先機(jī)呢？
藥品審評(píng)審批的改革推行正酣，一年多來踐行的“鼓勵(lì)創(chuàng)新”成效顯著。隨著優(yōu)先審評(píng)審批舉措的推進(jìn)落實(shí)，截至去年底，共計(jì)193件藥品注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)的“快車道”。據(jù)3月17日國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心發(fā)布的《2016年度藥品審評(píng)報(bào)告》，在已完成審批的優(yōu)先審批注冊(cè)申請(qǐng)中，共有7個(gè)品種獲得建議批準(zhǔn)上市。
1、優(yōu)先審批兒童用藥受青睞
2016年藥審中心根據(jù)總局《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》，共將12批193件注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)程序。
由圖1可以看出，在納入優(yōu)先審評(píng)程序的注冊(cè)申請(qǐng)中，兒童用藥共有17件，占9%。
兒童用藥短缺不僅是引發(fā)社會(huì)廣泛關(guān)注的問題，更是國(guó)家政府部門和醫(yī)藥行業(yè)需要共同克服的難題。兒童短缺藥主要缺兒童專用的、適用的劑型，這也是全球普遍存在的問題。為解決兒童用藥短缺，我國(guó)采取多種綜合鼓勵(lì)措施，優(yōu)先審評(píng)就是其中之一。
此外，在57件已完成審評(píng)的優(yōu)先審評(píng)注冊(cè)申請(qǐng)中，有11件為建議批準(zhǔn)上市（含原料藥注冊(cè)申請(qǐng)2件）。
由表1可以看出，已完成審批并建議批準(zhǔn)上市的優(yōu)先審批注冊(cè)申請(qǐng)名單中，共7個(gè)（原料藥除外，托珠單抗注射液有3個(gè)受理號(hào)）藥品，兒童藥共有4個(gè)，超過一半，且其中3個(gè)為建議批準(zhǔn)進(jìn)口。
2、兒童用藥——臨床急需，蘊(yùn)藏市場(chǎng)空間
建議批準(zhǔn)進(jìn)口和生產(chǎn)的4個(gè)兒童用藥分別為：托珠單抗注射液、左乙拉西坦注射用濃溶液、麥格司他膠囊、枸櫞酸咖啡因注射液，都是臨床急需的兒童用藥。
托珠單抗注射液
托珠單抗是一種重組人源化抗人白介素6（IL-6）單克隆抗體。2013年3月，雅美羅（托珠單抗）在中國(guó)獲批第一個(gè)適應(yīng)癥類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA），用于治療應(yīng)答不佳的中重度活動(dòng)型，主要用于成年患者。該藥品本次增加適應(yīng)癥——適用于治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA），主要用于兒科患者，為我國(guó)兒科患者提供了首個(gè)療效及安全性明確的治療藥物，解決了臨床長(zhǎng)期無藥可用的問題。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫顯示，自2013年上市以來，托珠單抗注射液在我國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)（中國(guó)城市公立醫(yī)院、縣級(jí)公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心、鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院）的銷售穩(wěn)步增長(zhǎng)，2015年達(dá)到1619萬元。羅氏表示，增加適應(yīng)癥后，托珠單抗注射液作為中國(guó)目前唯一獲批的治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎的生物制劑，將迎來15000名患兒需求的市場(chǎng)。
左乙拉西坦注射用濃溶液
左乙拉西坦被認(rèn)為是治療癲癇的“金標(biāo)準(zhǔn)”，于1999年在美國(guó)首先以片劑形式上市，最初被用于成人部分性癲癇發(fā)作，隨后其溶液劑、注射液、緩釋片也先后上市。本次建議批準(zhǔn)進(jìn)口的為比利時(shí)優(yōu)時(shí)比制藥公司（比利時(shí)聯(lián)合化工）生產(chǎn)的左乙拉西坦注射用濃溶液，適用于兒童癲癇患者。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫顯示，2015年，左乙拉西坦（片劑和溶液劑）在中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)的銷售高達(dá)5.46億元。同時(shí)，左乙拉西坦溶液劑為比利時(shí)聯(lián)合化工獨(dú)家所有，此次推出的注射用濃溶液在兒童癲癇患者方面市場(chǎng)空間巨大。
麥格司他膠囊
麥格司他膠囊是愛可泰隆生產(chǎn)的一種葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶抑制劑，該產(chǎn)品于2006年被歐洲藥監(jiān)局認(rèn)定為治療C型尼曼匹克病的孤兒藥。C型尼曼匹克病源于細(xì)胞內(nèi)脂質(zhì)轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白所涉及的溶酶體蛋白的遺傳性缺陷，主要發(fā)病時(shí)期為晚嬰期和少年期，近年來我國(guó)該類患兒數(shù)量急劇上升。麥格司他膠囊此次獲批進(jìn)口，將為我國(guó)罕見疾病C型尼曼匹克病患者提供第一個(gè)有效的治療藥物。
枸櫞酸咖啡因注射液
枸櫞酸咖啡因注射液是國(guó)際上唯一被批準(zhǔn)的治療早產(chǎn)兒呼吸暫停的藥物。早產(chǎn)兒呼吸暫停是一種可能致殘和致命的疾病，我國(guó)既往的醫(yī)療實(shí)踐缺乏有效的治療藥物。而在歐美地區(qū)，枸櫞酸咖啡因制劑已成為臨床上治療早產(chǎn)兒呼吸暫停的首選藥物。
多年來，枸櫞酸咖啡因注射液在中國(guó)的市場(chǎng)被原研廠家意大利阿爾法韋士曼制藥公司獨(dú)家占領(lǐng)。據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫顯示，2015年在在中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)銷售額達(dá)到3446萬元。此次成都苑東藥業(yè)有限公司獲批生產(chǎn)的枸櫞酸咖啡因注射液為國(guó)內(nèi)首仿藥物，有望降低患者醫(yī)療成本。
3、吉非替尼——首仿分食十億市場(chǎng)
吉非替尼片為靶向晚期非小細(xì)胞肺癌表皮生長(zhǎng)因子受體的第一代小分子酪氨酸激酶抑制劑，與傳統(tǒng)化療相比療效和安全性均更好，由阿斯利康研發(fā)并獨(dú)家生產(chǎn)。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)高級(jí)數(shù)據(jù)庫顯示，在用于治療肺癌的小分子靶向抗腫瘤藥物中，由阿斯利康生產(chǎn)的吉非替尼年近年來銷售額、市場(chǎng)占有率均排在首位，2015年在中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)的銷售額達(dá)到12.53億元。
此次齊魯制藥的吉非替尼（商品名：伊瑞可）作為我國(guó)首仿藥獲批上市，將有效提高患者用藥的可及性。同時(shí)，據(jù)介紹，齊魯制藥伊瑞可在與原研藥質(zhì)量一致的前提下，價(jià)格比降價(jià)后的原研藥還要低1/3左右，將與阿斯利康分食十多億的市場(chǎng)。
4、瑞戈非尼片——“獨(dú)一份”占得市場(chǎng)
瑞戈非尼為小分子酪氨酸激酶抑制劑，由拜耳和Onyx聯(lián)合開發(fā)。本次通過優(yōu)先審評(píng)審批程序獲批進(jìn)口的瑞戈非尼片，適用于治療既往接受過以氟尿嘧啶、奧沙利鉑和伊立替康為基礎(chǔ)的化療，以及既往接受過或不適合接受抗血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體、抗表皮生長(zhǎng)因子受體類藥物治療（RAS野生型）的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者；既往接受過甲磺酸伊馬替尼及蘋果酸舒尼替尼治療的局部晚期的、無法手術(shù)切除的或轉(zhuǎn)移性的胃腸道間質(zhì)瘤患者。
相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，2015年瑞戈非尼片的銷售額為3.47億美元，同比增長(zhǎng)17%。此次因其“顯著臨床優(yōu)勢(shì)”在中國(guó)獲批上市后，該藥品為我國(guó)第一個(gè)用于治療晚期結(jié)直腸癌的小分子靶向藥，預(yù)計(jì)將在一段時(shí)間內(nèi)憑借“獨(dú)一份”的優(yōu)勢(shì)占據(jù)市場(chǎng)。
然而，瑞戈非尼片在中國(guó)市場(chǎng)能“笑傲江湖”多久值得關(guān)注。據(jù)悉，國(guó)內(nèi)已有多家企業(yè)按照3.1類新藥提出注冊(cè)申請(qǐng)，未來瑞戈非尼國(guó)內(nèi)市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)可能會(huì)相當(dāng)激烈。
5、注射用醋酸卡泊芬凈——專利到期搶先機(jī)
卡泊芬凈原研廠商為默沙東，適用于成人患者和兒童患者（三個(gè)月及三個(gè)月以上）經(jīng)驗(yàn)性治療中性粒細(xì)胞減少、伴發(fā)熱病人的可疑真菌感染以及治療對(duì)其它治療無效或不能耐受的侵襲性曲霉菌。醋酸卡泊芬凈是由Merck & Co（美國(guó)默克）開發(fā)上市的一種供靜脈注射用的半合成β-1，3-葡聚糖合成抑制劑凍干粉，是第一個(gè)上市的棘白菌素類抗真菌劑。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫顯示，卡泊芬凈2015年在中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)的銷售已超過10 億元，且此前該市場(chǎng)一直被原研廠商默沙東獨(dú)家占有。此次恒瑞醫(yī)藥推出的首仿藥抓住專利到期的機(jī)遇，通過優(yōu)先審批程序獲批上市，也是目前國(guó)內(nèi)僅有的一家。恒瑞醫(yī)藥表示，此舉有助于該產(chǎn)品在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)的推廣，卡泊芬凈有望進(jìn)入快速增長(zhǎng)期，成為該公司新的大品種。
結(jié)語
作為藥審改革的“重拳”之一，優(yōu)先審評(píng)審批程序?qū)τ诮鉀Q患者未被滿足的臨床需求，以及推動(dòng)我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，都有重要意義。藥企也受益于“快車道”的通行，讓優(yōu)勢(shì)品種得以快速生產(chǎn)上市，這些產(chǎn)品未來能否在市場(chǎng)發(fā)揮實(shí)力，我們共同期待。 |
